米国当局の認可
認知症は高齢化が進む日本の様な先進国では、年を追うごとに問題が深刻化しています。
認知症にかかった人はもちろん大変ですが、認知症患者は介護を必要とし、その社会コストは膨大な額に上ります。
認知症の原因として最も一般的なのはアルツハイマー病ですが、この病気の特効薬の開発はこれまで多くの薬品会社が試みましたが、一社として薬事当局の許可を得る事ができませんでした。
しかし、ついに米国食品医薬品局（FDA)が米国のバイオジェンと日本のエーザイが開発した新薬に承認を与えました。
この新薬について英誌Economistが「America’s wary approval of an Alzheimer’s drug offers hope to millions - But its makers still have work to do to prove it can slow the advance of dementia」（アルツハイマー病の治療薬に対するアメリカ当局の慎重な承認は、何百万人もの人々に希望を与える - しかし、認知症の進行を遅らせることができることを証明する作業が残されている）と題した記事を掲載しました。
かいつまんでご紹介したいと思います。
Economist記事要約
米国食品医薬品局 (FDA) が、アルツハイマー病の治療のために 「アデュヘルム」として販売される新薬 aducanumab に条件付きの承認を与えたというニュースは、当然のことながら、大きなブレークスルーとして歓迎されています。
何百万人ものアルツハイマー病患者にとって、そして彼らを世話をしている人々にとって、それは希望の光です。
しかし、それが提供する効能は不確かであり、FDAの決定は物議をかもしています。
ドイツの精神科医であるアロイス・アルツハイマーが、現在アルツハイマー病として知られている病気を特定するのに役立った検死を行ったのは、115 年前のことでした。
それは、認知症の数十の原因の中で最も一般的なものです。
認知症は、世界中で推定 5,000 万人が陥る衰弱状態の 60 ～ 80% を占めており、認知症のリスクは年齢とともに増加し、世界が高齢化するにつれて、急速に広がっています。
人類の悲惨な代償は計り知れません。こ
の状態の人々の介護にかかる支出に関しては、現在 1 兆ドルを超えると推定されており、2030 年までに 2 兆ドルに達すると予測されています。
したがって、アルツハイマー病の進行を遅らせる治療法には、膨大な潜在的な需要があります。
FDAは、マサチューセッツ州に本拠を置くバイオテクノロジー企業であるバイオジェンが求めた承認に関するプレスリリースで、「アデュヘルムはアルツハイマー病の根底にある病態生理学に基づいた最初の治療法である」と論評しています。
2019 年 11 月、中国政府は、上海の会社である Green Valley によって製造された薬剤である Oligomannate (gv-971) に条件付きの承認を与えました。
しかし、西側の科学者たちは、中国の研究からのデータが乏しく、その結論を信用するのは難しいと批判しました。.
したがって、バイオジェンの承認に関して、一部の人々が大喜びするのは理解できます。
しかし、それは普遍的なものではありません。
その理由の一部は、薬が承認されるまでの屈折した道のりのためです。
この薬は、モノクローナル抗体として知られるタイプのもので、アルツハイマー病患者の脳にプラークを形成するベータアミロイドと呼ばれるタンパク質に結合するように調整された、免疫システムの一部を形成する特殊なタンパク質分子です。
ベータアミロイドはアルツハイマー病の単なる症状ではなく、少なくとも原因の一部であると長い間信じられてきました （「アミロイド仮説」として知られる）。
実際、新薬「aducanumab」は脳内のベータアミロイドの量を減らすようです。
FDA が承認したのはそのためです。
理屈では、これが認知機能の退化の進行を遅らせるはずだというものです。
その点で、証拠はそれほど明確ではありません。
FDA の承認により、この薬の使用は許可されますが、バイオジェンは実際に効果があることを証明するために大規模な臨床試験を実施する必要があり、そうでない場合は「認可が取り消される」可能性があると警告しています。
バイオジェンと日本のエーザイが、軽度認知障害または早期発症型アルツハイマー病の兆候を持つ人々を対象とした 2 つの臨床試験を終了することを発表した2019 年 3 月時点では、その有効性を実証する取り組みは失敗したようです。
しかし、同じ年の 10 月に、バイオジェンは、データを新たに調べたところ、「患者は、記憶、方向性、言語などの認知と機能の測定に大きな改善を示した」ことが示されたと述べました。
2 つの試験のうちの 1 つが、より高用量の投与が、アルツハイマー病患者の認知機能低下を遅らせるのに、顕著な効果があることを示した、と述べ、バイオジェンは結局、FDA の承認を求めると述べました。
かなり少数の認知症患者に処方されるとしても、これまでで最も売れた薬の 1 つになるでしょう。
バイオジェンの株価は、試験が失敗したと発表した日に30％下落しましたが、1年後にFDAが肯定的なコメントをした時にも再び急騰しました。
今日の発表のように。クリニックで毎月静脈内投与される aducanumab は、当初は年間数千ドルの費用がかかる可能性が高く、多くの患者が脳浮腫を発症するため、患者は常にモニタリングを行う必要があります。
多くの専門家は、特に aducanumab や、より広範なアミロイド仮説について懐疑的です。
昨年 11 月、FDA に任命された専門家諮問委員会の 11 名のうち 10 名が、提示された研究結果に基づいて同薬の承認に反対票を投じました。
オランダの神経学者であるエド・リチャード博士は、FDAが独自の諮問委員会の決定を却下して、この薬に関する「科学的に疑わしい」判決を下したことを「驚くべきこと」だと述べています。
一方、この分野の科学者の中には、認知症との闘いにおいて大きな進歩が見られると楽観視している人もいます。
ロンドンのユニバーシティ・カレッジ認知症研究センターの神経学教授で、アルツハイマー研究の主任医務官であるジョナサン・ショットは、認知症の原因の30～40%は修正可能であると言います。
欧米では、健康的な生活を送るにつれて認知症の年齢別の発生率が低下しているという証拠がすでにあります。
肥満、喫煙、高血圧、中年期の過度の飲酒はすべて、認知症の発生率の上昇と関連しています。
Neurology に昨年発表された研究では、1988 年から 2015 年にかけてアメリカとヨーロッパで約 50,000 人が追跡され、8.6% が認知症を発症したことがわかりました。
しかし、1995 年には 75 歳の男性が 4 人に 1 人だった確率は 5 人に 1 人未満となり、10 年間で平均約 13% 減少したのは驚くべきことでした。
一方、認知症の診断も大きく進歩しています。
かつては認知検査の後に高価な脳スキャンや腰椎穿刺が必要でしたが、今では簡単な血液検査で、アルツハイマー病を発症する確率を数十年前から予測できるようになりました。
リスクのある人を早期に特定することは、新薬 aducanumabを含む既存の治療法は、十分早い段階で導入される可能性があることを意味します。
そして、他の治療法も徐々に利用可能になるはずです。
ケンブリッジの認知神経学教授であるジェームズ・ロウは、認知症の研究は「転換点」にあると考えています。
彼は、ハンチントン病や前頭側頭型認知症などの遺伝性疾患に対する治療法が最初に生まれ、様々な原因疾患を含む可能性のあるアルツハイマー病に対する治療法は追って生まれると予測しています。
アルツハイマー病患者が楽観視できる理由はほとんどありませんが、 ショット教授は、FDA の今回の判断の主な意義は、アルツハイマー病がもはや「原因がわからない病気」と見なされなくなることであると主張しています。
大手製薬会社と公的資金を提供される研究者は、励まされるでしょう。
Aducanumab は小さな前進を提供します。今後大きな前進が期待できます。
絶え間ない進歩を遂げる医学
認知症は非常にこわい病気です。
歳をとってくると人の名前をなかなか思い出せないという経験はほとんどの人がしていると思いますが、こういうのも認知症の始まりではないかと心配になります。
有効な治療法が見つからない中、語学を続けていれば脳の活発が良くなるのでは、エアロビクスは振り付けを覚えるので脳の老化をふせげるのではと浅知恵を働かしていろいろ試してはいますが、なかなかこれといったものは見つかりません。
認知症は周りの人にも負担をかけますので、認知症に対する新薬の開発には、期待が高まります。
日本の製薬会社が今回の新薬の開発に関与していますが、日本の科学技術が今後の医学の発展に寄与する事を祈っています。
最後まで読んで頂き、有り難うございました。
